Investing.com — Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ:ARCT) hisseleri Çarşamba günü %50 düştü. Şirket, kistik fibrozis tedavisi için yürüttüğü Faz 2 çalışmasının ara verilerini açıkladı. Veriler, akciğer fonksiyonunda anlamlı bir iyileşme göstermedi.
San Diego merkezli mRNA ilaç şirketi, devam eden Faz 2 denemesinin ikinci kohortunda araştırma amaçlı inhale tedavisi ARCT-032’nin genel olarak güvenli ve iyi tolere edildiğini bildirdi. Sınıf I kistik fibrozisli altı yetişkin, 28 gün boyunca günlük 10 mg doz aldı.
1. günden 28. güne kadar FEV₁ (zorlu ekspiratuar hacim) değerlerini karşılaştıran ilk analiz, akciğer fonksiyonunda anlamlı bir iyileşme göstermedi. Bununla birlikte şirket, altı katılımcının dördünde yüksek çözünürlüklü BT taramalarının mukus yükünde umut verici azalmalar gösterdiğini vurguladı.
Tedavi öncesi ölçümlerle 42. gün değerlerini karşılaştıran bir post hoc keşif analizi, dört katılımcıda akciğer fonksiyonunda potansiyel iyileşmeler olduğunu gösterdi. Tahmini FEV₁ yüzdesinde ortalama %3,8 mutlak artış ve %5,1 göreceli artış gözlendi. Ancak şirket, bu değişikliklerin FEV1 ölçümlerinin doğal değişkenlik aralığı içinde kaldığını kabul etti.
Dozlama dönemi sona erdikten sonra bir katılımcıda ciddi bir advers olay meydana geldi. Ancak Veri İzleme Komitesi, bunun ARCT-032 ile ilişkili olduğuna dair ikna edici bir kanıt bulamadı ve çalışmanın devam etmesini onayladı.
Arcturus şu anda daha yüksek 15 mg dozu test etmek için genişletilmiş üçüncü kohorta altı kişiye kadar kayıt yapıyor. Şirket, 2026’nın ilk yarısında 20’ye kadar kistik fibrozis katılımcısında 12 haftalık bir güvenlik ve ön etkinlik çalışması başlatmayı planlıyor.
Hisse senedindeki keskin düşüş, yatırımcıların ön etkinlik verilerinden, özellikle de şirketin mukus azalma eğilimlerindeki umut verici sonuçlara vurgu yapmasına rağmen, ilk analizde net bir akciğer fonksiyonu iyileşmesinin olmamasından hayal kırıklığına uğradığını gösteriyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
